Metabolismo lipídico, micro RNAs y enfermedad cardiovascular – nuevas terapias génicas basadas en interferencia de ARN –

4 Jul 2014

Revista Tendencia en Medicina

Mayo 2014; Año XXII Nº 44: 84-90

Resumen: El descubrimiento de los microRNAs está impactando la comprensión de la regulación del metabolismo lipídico y especialmente su modificación terapéutica. Los nuevos medicamentos ya están en plaza.
El metabolismo lipídico está regulado de manera fina por múltiples micro RNAs que además juegan un papel fundamental en el inicio y la progresión de la aterosclerosis. Los micro RNAs son moléculas de ARNs doble cadena pequeñas de aproximadamente 22 nt. de largo que actúan como reguladores post transcripcionales de la expresión génica. Pueden regular al mismo tiempo muchos blancos a la vez e incluso vías metabólicas complejas en su totalidad, lo que los convierte en grandes candidatos para el desarrollo de nuevos fármacos. En este sentido ya están en vías de desarrollo distintas terapias génicas con inhibidores o análogos de miRNA para muchas enfermedades.
El campo de la farmacología dio un gran salto con la aprobación por parte de la FDA de la primera terapia génica usando un RNA anti sentido contra el gen de la Apolioproteina B. Se trata del Mipomersen que ya está disponible en nuestro país para el tratamiento de la hipercolesterolemia familiar.

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